美首例CRISPR基因治療 初步證實安全性

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【健康醫療網/記者蔡岳宏報導】基因編輯技術CRISPR的問世,讓醫師取得基因治療的強力工具。美國近來批准首例CRISPR基因治療的第一期臨床試驗,科學家編輯了3名癌症患者的免疫細胞的基因後,再將細胞放回患者體內打擊癌症,觀察3-4個月沒有發現不良反應。賓夕法尼亞大學腫瘤學家Edward Stadtmauer表示,該治療僅是初始階段,但絕對有希望,證實可以安全的對細胞進行基因編輯。

CRISPR輕易編輯基因 科學家改造免疫細胞

《現場科學》報導,CRISPR是一種可以輕易剪輯並黏貼基因的技術,研究團隊先將患者的免疫細胞「T細胞」取出─其負責攻擊癌細胞,然而腫瘤卻會使用各種手段欺騙「T細胞」而躲過攻擊。因此,他們移除了T細胞的3個基因,其中兩個是細胞的表面蛋白質,會干擾免疫細胞和腫瘤結合,另一個是PD-1基因,癌細胞常藉此關閉T細胞。

完成上述調整後,研究人員還用病毒替T細胞添加一種表面蛋白,可以加強抗癌能力。接著,這些改造過的免疫細胞被注射回患者體內,醫師觀察有無任何不良反應。

事實上,編輯免疫細胞的基因早已不是先例,但這是美國首次利用CRISPR的基因療法。賓夕法尼亞大學免疫專家Carl June強調,他們目的不是編輯患者的基因,而是要提高基因療法的有效性。

基因編輯存道德爭議 美國審慎批准試驗

研究團隊如此嚴陣以待,是因為CRISPR也使「基因改造人」、「改造嬰兒」、「強化士兵」等應用的可能性大幅提升,存在強烈道德爭議。日前中國科學家使用此技術編輯了胚胎基因,更引發喧然大波。CRISPR首波研發人員加州大學伯克利分校的生化學家Jennifer Doudna就曾呼籲,科學界必須與大眾討論倫理後果,才能決定「底線」何在。

《美聯社》報導,該第一期臨床試驗僅驗證安全性,不涉及療效,目前初步有3名患者,兩名多發性骨髓瘤,一名惡性肉瘤,植入改造免疫細胞已2-3個月,其中一名病情穩定,一名持續惡化,最後一名才剛完成植入,有待觀察。

Edward Stadtmauer說,目前沒有不良反應,改造的免疫細胞也順利在患者體內,分化成一隻免疫大軍,預計將有15名病人接受治療,雖初步結果良好,但他也表示「目前一切都剛開始」。

參考資料:

1. Doctors Are Trying to Use CRISPR to Fight Cancer. The 1st Trial Suggests It's Safe..

https://www.livescience.com/crispr-to-fight-cancer.html

2. Doctors try CRISPR gene editing for cancer, a 1st in the US.

https://apnews.com/40211902a28946fe89f3f92b3c084e51?utm_medium=APHealthScience&utm_campaign=SocialFlow&utm_source=Twitter

資料來源:健康醫療網 https://www.healthnews.com.tw/news/article/44161/
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